Téléthon : Les défis du Généthon, phare de la thérapie génique
Alors que la génétique médicale fait ses premiers pas, le laboratoire Généthon voit le jour en 1990, à Evry. Financé à 90 % par les dons du Téléthon, le premier bioparc en France destiné à la recherche en génomique, génétique et aux biotechnologies a déjà relevé des défis majeurs au cours de ces dernières années. La preuve par cinq...
Genethon-Bioprod, le nouveau centre de bioproduction a été inauguré fin novembre - DR
1. Le séquençage du génome humain
A la fin des années 80, naît un des plus vastes chantiers scientifiques du millénaire : la cartographie du génome humain.
Rapidement, le Généthon s'impose en publiant en 1992 une carte physique couvrant la moitié du génome humain. Une première mondiale ! C'est le point de départ du séquençage de la totalité du génome humain qui s'est achevé en 2003.
2. Une accélération de la découverte des gènes
Les programmes menés par le Généthon ont permis de localiser des gènes par clonage positionnel, comme, par exemple, celui lié à la fièvre méditerranéenne familiale.
Le laboratoire a ainsi participé à l'accélération de la découverte des gènes responsables de plusieurs centaines de maladies génétiques héréditaires (maladies neuromusculaires, génodermatoses, sclérose en plaques, psoriasis, épilepsies, schizophrénie, glaucome juvénile, cardiomyopathies hypertrophiques familiales...).
3. Cap sur la thérapie génique
Entre 1998 et 2002, 3 000 lots de vecteurs de thérapie génique, fournis à la recherche, ont permis de travailler sur plus de 80 maladies génétiques et acquises. C'est l'heure des premières victoires thérapeutiques pour des enfants touchés par des déficits immunitaires tels que l'adrénoleucodystrophie ou, plus récemment, la bêta-thalassémie. Le développement des biothérapies avec les gènes-médicaments, la chirurgie du gène et les cellules souches ouvre alors une voie nouvelle pour la médecine.
4. Des essais cliniques chez l'homme
En février 2010, les autorités sanitaires françaises et anglaises donnent leur accord pour le démarrage d'un essai clinique de thérapie génique (phase I/II) pour le syndrome de Wiskott-Aldrich. En 2011, le Généthon contribue à un essai clinique pour le traitement d'une pathologie oculaire, l'amaurose congénitale de Leber. D'autres essais devraient démarrer ultérieurement, notamment pour la maladie de Crigler Najjar (maladie rare du foie). Aujourd'hui, près de 30 maladies différentes sont sur la voie d'un traitement potentiel à travers 36 essais cliniques.
5. Production de médicaments en 2012 ?
Cette année, le Généthon a inauguré le plus important centre au monde de production de médicaments de thérapie génique pour les essais de phase I/II : Généthon Bioprod. L'objectif ? Devenir producteur et fabriquant de médicaments pour des essais cliniques de phase I et II touchant des pathologies neuromusculaires comme la myopathie de Duchenne et des maladies rares du système immunitaire, de la rétine ou du foie.
Stéphane Desmichelle
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