Drépanocytose : quand la thérapie génique offre un espoir de guérison

Un patient atteint de drépanocytose, serait en voie de guérison grâce à une thérapie génique réalisée à l’Hôpital Necker-Enfants malades, selon un communiqué de l'AP-HP. 

Porte ouverteL'équipe du CHU et de l'Institut Imagine, a réalisé en septembre 2014 une thérapie génique sur un adolescent atteint de drépanocytose.

Le jeune patient a été inclus dans un essai clinique dont le promoteur est le laboratoire américain bluebird bio. "On lui a prélevé des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine" explique l'AP-HP.

Neuf mois après avoir reçu cette greffe de cellules corrigées, le patient se porte bien et produit environ 51.5% d’hémoglobine normale.

"Les résultats obtenus par le Département de biothérapie du Pr. Marina Cavazzana confirment l’efficacité de cette stratégie thérapeutique d’avenir" poursuit l'AP-HP.  

"La thérapie génique a permis au patient de produire de l’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels et surtout des épisodes vaso-occlusifs... Les résultats sont extrêmement prometteurs".

Si ces premiers résultats étaient confirmés, la thérapie génique pourrait devenir une thérapeutique curative, en remplacement de la greffe chaque fois que le patient ne bénéficie pas d’un donneur HLA compatible. «Nous espérons étendre très rapidement cette stratégie à tous les patients dont l’état clinique nécessite une greffe allogénique mais qui n’ont pas de donneur familial compatible» a d’ailleurs déclaré le Pr. Cavazzana.

"Cette avancée majeure pourrait améliorer radicalement la qualité et l’espérance de vie de très nombreux malades" explique aussi l'AP-HP. A l’heure actuelle, un malade atteint de drépanocytose a besoin d’être transfusé mensuellement ou bien de recevoir un traitement par hydroxyurée qui permet dans certains cas l’augmentation du taux d’hémoglobine fœtale. Ces deux traitements non curatifs ne permettent pas de prévenir les nombreuses atteintes d’organes de cette maladie.

Rédaction ActuSoins

La drépanocytose est la maladie génétique la plus fréquente au monde (environ 50 millions de malades). Cette maladie autosomique récessive de l’hémoglobine se traduit par des globules rouges en forme de faucilles entravant la circulation sanguine, et causant ainsi de multiples souffrances chez les malades : crises vaso-occlusives, susceptibilité aux infections, accidents vasculaires cérébraux, anémie sévère par hémolyse des globules rouges…

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